„Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo- badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii dekanianem nandrolonu oraz terapii z zastosowaniem kompleksowej fizjoterapii i diety w leczeniu sarkopenii”

Opublikowano 28 kwietnia 2022, 10:46

„Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo- badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii dekanianem nandrolonu oraz terapii z zastosowaniem kompleksowej fizjoterapii i diety w leczeniu sarkopenii”

Projekt finansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych
wyłoniony w Konkursie na realizacje projektów badawczo – naukowych dotyczących niekomercyjnych badań klinicznych

numer Projektu: 2021/ABM/03/00002-00

Kwota dofinansowania: 9 847 223,01 zł

Okres realizacji: 1.03.2022-29.02.2028

Główny Badacz

prof. dr hab. n med. Tomasz Targowski

Kierownik Kliniki Geriatrii

Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji

Cel projektu:

Celem badania jest ocena przydatności klinicznej farmakoterapii dekanianem nandrolonu w leczeniu sarkopenii. Celem projektu będzie również opracowanie nowych procedur dotyczących postępowania diagnostycznego i farmakologicznego u chorych z sarkopenią.

Dekanian nandrolonu to produkt leczniczy o dobrze ugruntowanych zastosowaniach klinicznych w leczeniu przewlekłych chorób przebiegających z ujemnym bilansem azotowym jako uzupełnienie leczenia swoistego i dietetycznego w stanach chorobowych cechujących się wzmożonym katabolizmem oraz pomocniczo w leczeniu osteoporozy.

Sarkopenia, charakteryzująca się związaną z wiekiem utratą masy i funkcji mięśni, jest poważnym problemem zdrowotnym. Według aktualnego stanu wiedzy w rutynowym leczeniu i sarkopenii nie stosuje się leczenia farmakologicznego, gdyż nie ma dotychczas zarejestrowanych w tym wskazaniu produktów leczniczych. Podstawą terapii standardowej jest leczenie żywieniowe z zapewnieniem przede wszystkim suplementacji białka (w ilości 1- 1,5 g/kg m.c. dziennie), witaminy D (w dawce 800- 4000 j. dziennie) oraz ćwiczenia aerobowe i wytrzymałościowe. Nie ma produktu leczniczego zatwierdzonego do leczenia sarkopenii. Istnieje również pilne zapotrzebowanie na biomarkery mające na celu poznanie mechanizmów oraz poprawę profilaktyki, diagnozowania i leczenia sarkopenii. W badanej grupie planujemy określenie szerokiego panelu czynników pro-/anty-zapalnych (CRP, IL-1β, IL-1R, IL-2, IL-4, IL-5, IL-6, IL-7, IL-8, IL-9, IL-10, IL-12, IL-13, IL-15, IL-17A, IL-6, IL-8, TNF-α, IFN-γ, TGF-β, G-CSF, GM-CSF, AGE, VEGF, HIF-1A, MCP-1, β-catenin, IGF, NFκB, p53, SIRT1/3/6, Cox-2, PGE2, eNOS, leptyna, wit. D, GDF-15, FGF, CCL2/3/4/5/11, CXCL, IP-10, PDGF, mTORC1, Foxo, MIF, SPARC, P3NP, CAF22, osteonectin, irisin, FABP3, cathepsin D) co da nam możliwość wyodrębnienia optymalnych biomarkerów prognostycznych (w tym celu porównanym pacjentów z osobami zdrowymi) i/lub diagnostycznych (porównania pomiędzy pacjentami z różnymi stadiami choroby).

Nieleczona sarkopenia prowadzi do upadków, urazów (w tym złamań kości), niepełnosprawności, a także wiąże się z wysokimi kosztami hospitalizacji oraz podwyższonym ryzykiem zgonu. W dalszej konsekwencji prowadzi do zależności od innych osób, a towarzyszące chorobie zaburzenia równowagi powodują izolowanie się osób starszych. Osoby sprawne zawodowo, w średnim i starszym wieku, stają się niezdolne zarówno do pracy, jak i do funkcjonowania w społeczeństwie właśnie z powodu sarkopenii. Sarkopenia jest ważną przyczyną obniżonej sprawności funkcjonalnej u osób starszych i często współistnieje z zespołem kruchości, będącym najczęstszą przyczyną niepełnosprawności wśród osób starszych, co przekłada się na złą jakość życia chorych i koszty leczenia zarówno z perspektywy pacjenta, jak i perspektywy społecznej. Sarkopenia często jest związana z innymi chorobami cywilizacyjnymi, takimi jak cukrzyca, otyłość oraz choroby układu krążenia. W ciągu ostatnich 25 lat obserwujemy w Polsce szybko postępujący proces starzenia się społeczeństwa. W 2019 roku w Polsce było ponad 9,7 mln osób w wieku 60 lat i więcej, co stanowiło 25,1% naszej populacji, ponad 7,3 mln osób (18,3% populacji) to były osoby w wieku 65 lat i więcej, a ponad 4% populacji przekroczyło 80-ty rok życia. Sarkopenia natomiast dotyka około 13% osób w wieku powyżej 60 lat i ponad 50% osób w wieku powyżej 80 r.ż. Ponieważ zarówno liczba, jak i odsetek osób starszych w populacji wzrasta, zapobieganie rozwojowi tej choroby jest kluczowe.

Rodzaj badania:

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne przeprowadzone wśród pacjentów chorujących na sarkopenię.

Populacja badana:

Pacjenci obu płci, w wieku powyżej 60 roku do 99 roku życia, 168 pacjentów. Badanie będzie dotyczyło osób ze stwierdzonym osłabieniem siły mięśniowej mierzonej dynamometrem ręcznym ( < 27 kg dla mężczyzn i 16 kg dla kobiet) oraz zmniejszeniem masy mięśniowej kończyn górnych i dolnych (ASMM) w badaniu densytometrycznym (7,0 kg/m2 wzrostu u mężczyzn i 5,5 kg/m2 u kobiet).

Interwencja:

Pacjenci przydzieleni będą do jednej z 2 grup: grupy odniesienia (terapia standardowa- 84 osoby) lub grupy badanej (terapia eksperymentalna- 84 osoby). Pacjenci z grupy badanej (terapia eksperymentalna) podczas wizyt nr 1, 2, 3 i 4 otrzymują 1 wstrzyknięcie domięśniowe dekanianu nandrolonu w dawce 50 mg, natomiast pacjenci z grupy odniesienia (terapia standardowa) otrzymają jedno wstrzyknięcie domięśniowe „placebo” odpowiadające dawce 50 mg nandrolonu. W obydwu grupach zostanie dodatkowo zastosowane leczenie niefarmakologiczne pod postacią interwencji żywieniowej i kompleksowej rehabilitacji. Czas trwania badania – 12 tygodni.

Wyniki:

Pierwszorzędowym wynikiem będzie wartość zmiany wyniku punktacji testu Short Physical Performance Battery (SPPB) oraz zmiany czasu (s) potrzebnego do ukończenia testu 400-metrowego testu chodu po 3 miesiącach interwencji względem wartości początkowej.

Jeśli jesteś zainteresowany uczestnictwem w badaniu klinicznym – prześlij swój formularz do działu rekrutacji lub skontaktuj się z nami telefonicznie. Telefon: 22 688 06 31 lub 22 688 06 32.

Dla osób spełniających kryteria kwalifikacji uczestnictwo w badaniu obejmuje:

bezpłatną opiekę medyczną,
indywidualny program ćwiczeń usprawniających z fizjoterapeutą,
bezpłatne, odżywcze posiłki (śniadania, obiady, kolacje) dostarczane codziennie do domu przez wyselekcjonowaną firmę cateringową,
opiekę pielęgniarską, dietetyczną i fizjoterapeutyczną przez cały okres udziału w badaniu
zwrot kosztów dojazdu do CWBK.

W badaniu biorą udział osoby w grupie wiekowej (60-99 lat)