CTD-ILD
„Podwójnie zaślepione randomizowane badanie kliniczne porównujące skuteczność 52-tygodniowej terapii pirfenidonem do nintedanibu oraz do terapii standardowej mykofenolanem mofetylu u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu układowych chorób tkanki łącznej (CTD-ILD) oraz z chorobą z nadwrażliwości (HP)”
Projekt finansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych
wyłoniony w Konkursie na realizacje projektów badawczo – naukowych dotyczących niekomercyjnych badań klinicznych
Numer Projektu: 2022/ABM/03/00009-00
Kwota dofinansowania: 29 882 747,90 zł
Okres realizacji: 14.06.2023 – 13.06.2029
Główny Badacz
dr n. med. Katarzyna Romanowska-Próchnicka
Klinika i Poliklinika Układowych Chorób Tkanki Łącznej
Narodowy Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji
Cel badania: Celem badania klinicznego jest wykazanie skuteczności terapii antyfibrotycznych w skojarzeniu z mykofenolanem mofetylu (MMF) u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc (ang. interstitial lung disease; ILD). Na dzień dzisiejszy nie istnieją sposoby na całkowite wyleczenie pacjentów z ILD. Możliwe jest jedynie spowolnienie dalszego rozwoju choroby. Im wcześniej ILD zostanie zdiagnozowane oraz im szybciej zastosowana zostanie intensywna terapia, tym lepsze jest rokowanie na sprawne życie pacjentów, co wiąże się ze zmniejszeniem kosztów leczenia. Dlatego kluczowe jest poszukiwanie nowych terapii, które pozwolą na szybszą diagnozę i usprawnienie dotychczasowego leczenia pacjentów, zanim dojdzie do nieodwracalnych zmian strukturalnych w płucach (głównych objawów klinicznych osób cierpiących na ILD).
Należy zaznaczyć, że śródmiąższowe zajęcie płuc w przebiegu układowych chorób tkanki łącznej także wpływa na zwiększenie śmiertelności, zarówno w twardzinie jak i innych chorobach układowych. Pacjenci z zaawansowaną chorobą śródmiąższową mają dużą duszność i zdecydowanie obniżoną jakość życia. Zmniejszenie utlenowania organizmu wpływa znamiennie na ich codzienne funkcjonowanie. Dlatego znalezienie skutecznej alternatywy zmniejszającej progresję włóknienia w płucach jest szansą dla pacjentów z układowymi chorobami tkanki łącznej oraz chorobami z nadwrażliwości na zmniejszenie ilości hospitalizacji, co jednocześnie wiąże się z lepszym stanem ogólnym pacjenta i lepszą jakością życia.
W jednym z punktów końcowych chcemy także sprawdzić czy włączenie leczenia antyfibrotycznego zmniejszy śmiertelność w tej grupie chorych. Dlatego w tym badaniu klinicznym będzie pobierana krew od pacjentów z ILD przed i po leczeniu nintedanibem lub pirfenidonem. Następnie będzie izolowane RNA w celu przeprowadzenia RNA-seq i miRNA-seq. Informacje uzyskane z połączenia analiz danych omicznych pochodzących z miRNA-seq oraz RNA-seq mogą pomóc w zrozumieniu molekularnych mechanizmów działania nintedanibu oraz pirfenidonu na przebieg ILD z jednoczesnym zrozumieniem różnic między pacjentami (tzw. medycyna spersonalizowana), co pozwoli w przyszłości na optymalizację i indywidualizację leczenia.
Rodzaj badania: Podwójnie zaślepione randomizowane badanie kliniczne
Populacja Badana: Do badania będziemy kwalifikować dorosłych pacjentów. Badanie zostanie przeprowadzone na kohorcie pacjentów z postępującym wzorcem śródmiąższowej choroby płuc (PF-ILD). Badanie będzie prowadzone w populacji 177 chorych na układowe choroby tkanki łącznej (CTD), takie jak: – reumatoidalne zapalenie stawów, – twardzina układowa, Zapalenie płuc z nadwrażliwości, u których stwierdza się trwającą śródmiąższową chorobę płuc (ILD-CTD).
Interwencja: Pacjenci będą wybierani losowo w stosunku 1:1:1 nintedanib: pirfenidon: MMF.
